Kaj je biološka terapija, biološka medicina? Pomaga tam, kjer drugi ne uspejo

Biološka zdravila prinašajo inovativno zdravljenje tudi tam, kjer je konvencionalno zdravljenje neuspešno.

Če mislite, da so zdravila v celoti narejena iz kemikalij in v laboratorijskih pogojih, vas bodo biološka zdravila morda prepričala o nasprotnem. Kaj je biološko zdravilo in kako dolgo je že v našem življenju?

Oglejmo si zgodovino...

Leta 1796 je Edward Jenner, angleški zdravnik, ki velja za očeta imunologije, na podlagi svojih dolgoletnih opazovanj izvedel poskus. Odvzel je tekočino iz kožnih sprememb dojilje, ki je bila okužena s kravjimi ošpicami. Namenoma jo je vnesel (cepil) osemletnemu dečku po imenu James.

Deček se je zlahka okužil s kravjimi ošpicami.

Dva meseca pozneje je Edward Jenner dečka ponovno cepil, tokrat z izločkom iz kožnih sprememb, ki so jih povzročile norice (variola). Kot je bilo pričakovano, James ni zbolel za noricami.

Ošpice so bile pred izumom cepljenja zelo razširjena, zelo nalezljiva in smrtonosna bolezen, ki je bila več stoletij nadloga človeštva (statistično je bila odgovorna za 8-20 % vseh smrti v Evropi).

Cepivo proti ošpicam je bilo prvo cepivo na svetu.

Sto let pozneje je ameriški kirurg William Coley opazil zanimivo povezavo pri nemškem priseljencu po imenu Fred, ki je imel na vratu neoperabilen maligni tumor. Ko so Fredu diagnosticirali okužbo kože, ki jo je povzročila bakterija iz rodu Streptococcus, so njegove tumorske celice izginile.

William Coley je domneval, da mora odziv telesa na okužbo imeti določen vpliv na tumor.

Nadaljeval je z raziskavami. bolnikom z določenimi vrstami raka je najprej dajal žive bakterije, nato pa le njihove toksine (okuženi bolniki). To je v nekaterih primerih privedlo do remisije tumorja, tj. zmanjšanja znakov in simptomov.

To zdravljenje je bilo dolga leta znano kot Coleyevi toksini.

Kaj imata ti dve zgodbi iz zgodovine skupnega?

V obeh primerih gre za imunizacijo. proces, pri katerem imunski sistem našega telesa razvije naravno zaščitno pregrado in postane odporen (imuen) na delovanje tujih snovi. S tem se zmanjša tveganje za okužbo in bolezen.

Cepiva (inokulanti) so ključno orodje v procesu imunizacije.

Z odkritjem imunizacije pred več kot 200 leti je v ospredje stopila biološka medicina.

Danes je biološko zdravljenje hitro razvijajoče se področje sodobne medicine.

Zaradi znatnega napredka v razumevanju in poznavanju procesov, ki potekajo v človeškem telesu, pa naj gre za naravne ali bolezenske procese, se uporablja na številnih medicinskih področjih. Hkrati postaja vse bolj pogosta in učinkovita oblika zdravljenja številnih človeških bolezni.

Kaj imamo v mislih z biološkim zdravljenjem?

Na prvi pogled lahko besedna zveza "biološko zdravljenje" ali beseda "biološko" prikliče trenutno modni pomen "naravno in brez kemikalij".

Vendar biološkega zdravljenja ne smemo zamenjevati z zdravili rastlinskega izvora. Pomen besede "biološko" se v primeru teh zdravil nanaša na dejstvo, da se za njihovo proizvodnjo uporabljajo živi organizmi.

Načelo biološkega zdravljenja je uporaba naravnega imunskega sistema telesa za boj proti bolezni ali okužbi.

Njegov učinek je mogoče izkoristiti v več terapevtskih smereh, odvisno od načina, kako lahko zdravljenje vpliva na biološke procese v telesu.

Na kakšen način deluje na organizem:

• Pri tem gre lahko za spodbujanje določenih sestavin imunskega sistema za zdravljenje bolezni, vnetij ali tumorjev.
• Nasprotno pa se lahko biološka zdravila uporabljajo tudi za zaviranje imunskega sistema. To se uporablja zlasti pri presaditvah (preprečevanje zavrnitve presadka) ali pri zdravljenju avtoimunskih bolezni.
• Uporaba bioloških zdravil za zaščito telesa pred stranskimi učinki drugih sočasnih zdravljenj.
• Uporaba pri tarčnem zdravljenju - v tem primeru se biološko zdravilo uporablja za spodbujanje rasti celic ali za ciljno uničevanje celic (npr. rakavih celic) z vplivanjem na določene molekule, ki so potrebne za rast in razmnoževanje celic.

Na splošno obstajata dve osnovni vrsti biološkega zdravljenja.

Prva je imunoterapija, ki z različnimi metodami ali zdravili vpliva na imunski sistem. Imunski sistem lahko tako ustvari negostoljubno okolje za obstoj ali rast na primer rakavih celic.

Druga vrsta je citotoksično zdravljenje, imenovano tudi zdravljenje, ki uničuje celice. Pri tej vrsti zdravljenja se uporabljajo beljakovine, imenovane citotoksini, ki jih proizvajajo telesne celice. Citotoksini napadajo tuje celice in jih neposredno uničujejo. V nekaterih primerih lahko zavirajo rast in razmnoževanje teh celic.

Tako lahko povzamemo, da se biološko zdravljenje najpogosteje uporablja v onkologiji za zdravljenje različnih vrst raka in v revmatologiji za zdravljenje avtoimunskih ali genetskih bolezni.

Biološko zdravljenje se pogosteje uporablja, kadar drugi načini zdravljenja (npr. kemična zdravila) niso učinkoviti ali niso na voljo. Vse pogosteje pa se uporablja tudi kot zdravljenje prve izbire, predvsem zaradi svojega zelo specifičnega učinka.

Kakšno vlogo ima imunost?

Imunski sistem je zapletena mreža organov, tkiv in specifičnih celic. Sposoben je prepoznati in uničiti tuje snovi, kot so bakterije ali virusi, pa tudi poškodovane, okužene in nenormalne celice v telesu.

Napadalca si lahko tudi zapomni, tako da se ob naslednjem srečanju z njim odzove hitreje kot ob prvem.

V trenutku, ko imunski sistem prepozna tujo snov, imenovano antigen, se sproži niz procesov, imenovanih imunski odziv.

Glavni akterji v imunskem odzivu so bele krvničke (levkociti). vsak levkocit ima posebno vrsto delovanja.

V naslednji preglednici so navedeni primeri levkocitov in njihove glavne vloge

Biološka medicina - kako se razlikuje od konvencionalne medicine?

Biološko zdravljenje poteka s pomočjo bioloških zdravil. Zanje je značilno, da se za njihovo sintezo uporabljajo živi organizmi, snovi, izolirane iz živih organizmov, ali snovi, ki jih proizvajajo živi organizmi.

Eno prvih bioloških zdravil je bil inzulin.

Predhodniki današnjih sodobnejših postopkov proizvodnje bioloških zdravil so bili dragi in neekonomični. Za proizvodnjo ene same majhne stekleničke inzulina sta bili potrebni skoraj dve toni prašičje trebušne slinavke.

Pridevnik "biološki" torej izhaja iz dejstva, da so ta zdravila naravnega izvora.

To so lahko snovi, pridobljene iz mikroorganizmov, rastlin ali živali, govorimo pa tudi na primer o celicah ali tkivih človeškega izvora.

Te snovi so nato obdelane z različnimi biotehnološkimi postopki, da dobijo posebne lastnosti. Za večino bioloških zdravil se uporablja metoda rekombinantne DNK.

Narava in lastnosti biološkega zdravila so ključnega pomena za njegovo učinkovitost pri zdravljenju določene bolezni.

S kemijskega vidika je biološko zdravilo zelo velika, kompleksna in zapletena molekula ali mešanica molekul. Najpogosteje je to beljakovina. Lahko pa je tudi sladkor, nukleinska kislina, hormon, encim, sestavina krvi ali prej omenjenih živih bitij (celic in tkiv).

Glede na naravo in lastnosti zdravilne učinkovine imajo lahko biološka zdravila različne načine uporabe.

Primeri načinov dajanja:

• Peroralno (skozi usta) - manj uporabljen način dajanja, ker obstaja tveganje razgradnje velike molekule biološkega zdravila v prebavnem traktu, kar vodi v izgubo učinka
• Injekcija ali infuzija, npr. intravensko (v žilo)
• transdermalno - skozi kožo

Biološko zdravljenje običajno predpisujejo zdravniki specialisti. Glede na težavo, ki jo je treba zdraviti z biološkim zdravilom, so to lahko onkologi, onkohematologi, pa tudi revmatologi in gastroenterologi.

Glavne razlike med biološkimi in kemičnimi zdravili

Biološka zdravila imajo večjo možnost sprožitve imunskega odziva (v primerjavi s kemičnimi zdravili). To je zato, ker je molekula kemičnega zdravila premajhna, da bi jo imunski sistem prepoznal kot tujek.

Nasprotno pa lahko pri bioloških zdravilih imunski sistem zelo hitro prepozna razmeroma veliko molekulo in sproži imunski odziv.

Biološka zdravila lahko tudi natančneje posnemajo ali posegajo v naravne procese v našem telesu.

Zato jih uporabljamo v primerih, ko zdravljenje s kemičnimi zdravili ni na voljo ali je nezadostno.

Tabelarični povzetek razlik med biološkimi in kemičnimi zdravili

Primer biološkega zdravila

In primer acetilsalicilne kisline

Katere so znane strukture bioloških zdravil?

Glede na strukturo obstajajo različne vrste biološko aktivnih snovi, ki se uporabljajo pri biološkem zdravljenju.

V mnogih primerih gre za snovi, ki so spremenjene z rekombinantno DNK in imajo posebne lastnosti, ki se nato uporabljajo pri zdravljenju bolezni.

Hormoni

Na primer rastni hormon, inzulin, parathormon.

Kemikalije, ki izkazujejo fiziološko aktivnost. Najpogosteje peptidi ali steroidi.

Interferoni

Beljakovine, ki jih proizvajajo celice imunskega sistema kot odziv na virusno okužbo ali drugo spodbudo.

Preprečujejo razmnoževanje virusov v telesu.

Interlevkini

Bioaktivne beljakovine, ki jih proizvajajo levkociti, monociti ali druge celice imunskega sistema.

Eden od učinkov je povečanje aktivnosti limfocitov.

Rastni dejavnik

Spodbuja zlasti rast in zorenje celic.

Uporablja se lahko za spodbujanje kostnega mozga k proizvodnji celic ali deluje kot protirakavo sredstvo.

Monoklonska protitelesa

Najpogosteje uporabljena oblika biološkega zdravljenja.

To so laboratorijsko sintetizirane snovi. Posnemajo protitelesa, ki jih naravno proizvaja imunski sistem. Sposobna so prepoznati in se vezati na tuje delce - antigene.

Zaradi širokega spektra uporabe se uporabljajo na različnih področjih medicine - v onkologiji, imunologiji, revmatologiji, gastroenterologiji itd. Uporabljajo se lahko samostojno ali v kombinaciji s konvencionalno kemoterapijo.

cepiva

Izdelki, ki vsebujejo antigene, izdelane iz živih, oslabljenih ali ubitih mikroorganizmov, sintetičnih peptidov ali rekombinantnih organizmov.

Uporabljajo se za preprečevanje okužb (resnih in običajno smrtnih), za katere ni na voljo drugega učinkovitega zdravljenja.

Cepiva proti raku

So del imunoterapije.

Spodbujajo naravni imunski sistem, da se odzove na rakave celice.

Gensko zdravljenje

Še vedno eksperimentalna oblika zdravljenja.

Princip je vnašanje genskega materiala (DNK ali RNK) v žive celice. Genetski material se v celice vnese s pomočjo vektorja, kot je virus.

Preberite več

Druge strukture:

• Polipeptidi
• Proteini
• Kri in komponente krvi
• Somatske (telesne) celice
• Tkiva

Nomenklatura bioloških zdravil

Poimenovanja bioloških zdravil se na prvi pogled morda zdijo zapletena. vendar nomenklatura opredeljuje pravila, na podlagi katerih je razmeroma enostavno določiti strukturo, naravo ali uporabo zdravila.

Pravila za oblikovanje imen zdravil temeljijo na klasifikaciji nomenklature, ki jo je odobril Svet za sprejeta imena Združenih držav Amerike (USANC). Prav tako morajo biti skladna s programom INN Svetovne zdravstvene organizacije (WHO), ki zdravilom dodeljuje uradna imena.

Svet Združenih držav Amerike za sprejeta imena je petčlanski odbor v ZDA, ki pregleduje in potrjuje imena zdravil, da bi zagotovil, da so imena preprosta, informativna, edinstvena ter da so njihova imena logična z vidika farmakologije in kemijske strukture.

Govorimo o tako imenovanih mednarodnih nezaščitenih imenih (INN).

Kako iz imena biološkega zdravila razberemo, za katero snov gre z vidika strukture?

Pomembno je biti pozoren na značilne predpone, pripone ali skupine črk sredi imen. Te lahko uporabimo za orientacijo v različnih skupinah bioloških zdravil ali za ugotavljanje, za zdravljenje česa se zdravilo uporablja.

Tabelarični pregled nomenklature bioloških zdravil po kemijski strukturi

Tabelarični povzetek nomenklature bioloških zdravil glede na mesto delovanja

Kako se izdela biološko zdravilo?

Zdravilna učinkovina biološkega zdravila je del velike makromolekule, katere struktura je zelo pogosto nedoločena. Glede na prisotne molekule je biološko zdravilo heterogeno (raznoliko).

Pred dejansko izdelavo biološkega zdravila potekajo raziskave in razvoj. na splošno je faza raziskav in razvoja zdravila (tudi kemičnega) izredno zahteven in dolgotrajen proces. Opredeliti je treba strukturo, ki ima zadosten potencial, da postane prihodnje zdravilo.

Za pridobitev nove strukture zdravila je treba odkriti snov, ki bo kodirala sintezo te strukture. Najpogosteje je ta snov gen ali beljakovina.

Ta snov se nato prenese v ustrezen gostiteljski organizem (npr. bakterijo ali celico sesalca). Gostiteljski organizem začne proizvajati snov želene strukture.

Najpogosteje uporabljen gostiteljski organizem je bakterija Escherichia coli ali kvasovka Saccharomyces boulardii.

Vse na novo proizvedene biološke snovi so podvržene vrsti testov in ocen, da se ugotovi njihova sposobnost spreminjanja bioloških procesov v organizmu.

Hkrati se njihova učinkovitost in varnost preverjata s predkliničnimi (testiranje na živalih) in kliničnimi študijami (testiranje na ljudeh).

Postopek izdelave bioloških zdravil trenutno

Eden od zadnjih preostalih korakov na poti biološkega zdravila do bolnika je postopek registracije, tj. dajanje zdravila na trg. registracijo bioloških zdravil trenutno ocenjuje in odobrava Evropska agencija za zdravila.

Za izdajo vseh bioloških zdravil je trenutno potreben recept.

Zato niso prosto dostopna v lekarnah, predvsem zaradi svoje narave in varnosti pri uporabi.

Ali lahko pri biološkem zdravljenju pričakujemo neželene učinke?

Tako kot pri vseh drugih zdravilih tudi pri biološkem zdravljenju obstaja tveganje neželenih učinkov.

Upoštevati je treba, da se neželeni učinki ne pojavijo pri vseh zdravljenih bolnikih. Tudi število in resnost neželenih učinkov, ki se pojavijo, sta različna.

Tveganje za pojav in resnost neželenih učinkov bioloških zdravil je vedno odvisno od vrste zdravljenja ali splošnega zdravstvenega stanja bolnika. Trajanje neželenih učinkov je običajno kratko in po nekaj urah ali dneh izzvenijo.

Tabelarični povzetek najpogostejših neželenih učinkov bioloških zdravil

Vsako biološko zdravilo ima drugačen, specifičen vzorec možnih neželenih učinkov. Vsi niso vključeni v zgornjo preglednico.

Pojav novih, prej neprijavljenih neželenih učinkov stalno spremljajo zdravstveni delavci in nacionalni regulativni organi.

Nekaj primerov bioloških zdravil in njihove uporabe

Kot smo že omenili, se biološka zdravila uporabljajo na različnih področjih medicine.

Za boljšo predstavo vam navajamo nekaj konkretnih primerov snovi in njihove uporabe pri zdravljenju določenega zdravstvenega problema ali bolezni.

Tabelarični pregled nekaterih bioloških zdravil in njihove uporabe