Zdravljenje cistične fibroze: zdravila, inhalacije in podporno zdravljenje

Cistična fibroza je bolezen, ki prizadene številne organe v človeškem telesu. Gre za večorgansko bolezen. Zato je pomembno, da se zdravljenja lotimo celostno in izvajamo zdravljenje, namenjeno vsakemu organskemu sistemu posebej.

Zdravljenje poškodbe pljuč

• Pri CF je najpomembnejše zdravljenje redčenje sluzi v dihalnih poteh. Zmanjšanje gostote sluzi izboljša čistilno funkcijo sluznice. Pri zdravljenju se uporabljajo različni inhalacijski izdelki, ki utekočinijo sluz.

Uporabljata se na primer acetilcistein ali karbocistein. Pri peroralnem jemanju zmanjšata tudi viskoznost sluzi v prebavilih.

• Inhalacijski beta-mimetiki se uporabljajo tudi, na primer pri astmi. Z njimi lajšamo zaporo spodnjih dihalnih poti - bronhijev.

Vdihavanje raztopin, kot sta 6-odstotna raztopina NaCl ali raztopina amilorida, učinkovito hidrira sputum. To močno olajša njegovo izkašljevanje.

• Iz jeder odmrlih bakterij, celic sluznice in levkocitov se sproščajo molekule DNK, ki prav tako zgostijo sputum. Encim, ki raztaplja vlakna DNK, se imenuje DNAaza ali alfa dornaza. Gre za encim, ki so ga znanstveniki ustvarili z uporabo metod genskega inženiringa.

• Antimikrobno zdravljenje je bistven del zdravljenja. bolniki s CF imajo dihalne poti kolonizirane z odpornimi kloni bakterij, kot so Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia ali Stenotrophomonas.

Trajno profilaktično jemanje peroralnih antibiotikov je mogoče le za nekatere seve. Antibiotiki se pri bolnikih s CF absorbirajo drugače kot pri zdravih bolnikih, zato je potrebno daljše trajanje uporabe.

Intravensko dajanje je najučinkovitejše, zlasti za patogene, kot so Pseudomonas, Burkholderia cepacia in Stenotrophomonas. Če je prisotna kronična kolonizacija s temi sevi, je priporočljivo profilaktično intravensko ponovno zdravljenje vsake 3 mesece za 14 dni.

Pri kolonizaciji dihalnih poti z glivicami in kvasovkami se v zdravljenje vključijo antimikotiki.

Analgetiki, nesteroidna protivnetna zdravila in kortikosteroidi, npr. prednizon, so podporno zdravljenje okužb dihal.

• Sodobno zdravljenje vključuje dve vrsti zdravil. Eno vsebuje lumafaktor in ivafaktor, drugo pa tri učinkovine, in sicer ivafaktor, terafaktor in eleksafaktor.
  • Ta zdravila izboljšajo delovanje pljuč s povečanjem števila kloridnih kanalov.
  • Kombinacija učinkovin izboljša tudi delovanje že obstoječih kanalov. Ti tako imenovani modulatorji beljakovine CFTR zmanjšajo število hospitalizacij in potrebo po antibiotičnem zdravljenju pri bolnikih s CF.
  • Obstajajo celo študije, da izboljšujejo delovanje drugih organov, na primer jeter.

Zdravljenje prebavnih težav in podhranjenosti

• Jemanje pankreatičnih encimov v gastrorezistentnih tabletah (tablete, ki so odporne na želodčno kislino) izboljša prebavo in absorpcijo pomembnih hranil, zlasti maščob in beljakovin.
• Poškodbe trebušne slinavke povzročijo sladkorno bolezen, imenovano diabetes mellitus, povezan s CF. Ko je sladkorna bolezen diagnosticirana, bo specialist za diabetes začel zdravljenje z inzulinom.
• Hepatoprotektivi so zdravila, ki ščitijo jetrno tkivo in olajšajo izločanje žolčnih kislin iz jeter. Uporablja se na primer ursodeoksiholna kislina.
• Mukolitiki, kot je acetilcistein, so zdravila za redčenje sluzi. Če jih dajemo peroralno, lahko izboljšajo absorpcijo pomembnih hranil in zmanjšajo tveganje za zaporo črevesja.
• Bolniki s CF potrebujejo visokokalorično dieto in nadomeščanje vitaminov. Vitaminsko zdravljenje se osredotoča predvsem na prehranske dodatke, ki vsebujejo v maščobi topne vitamine (vitamini A, D, E, K).

Visok vnos kalorij se zagotovi s prehrano, ki vsebuje visokokakovostne beljakovine in maščobe z omejitvijo hitro absorbiranih sladkorjev. Nutridrini so ustrezni dodatki, ki povečajo kalorično vrednost in so obogateni z dragocenimi elementi v sledovih.

Kadar konzervativna farmakoterapija ne uspe, je pri bolnikih s CF potrebna presaditev organov. Pri nekaterih posameznikih se presaditev načrtuje zgodaj, npr. v adolescenci.